ชื่อภาพ

เทคโนโลยีทางการแพทย์ Huaren

บริการด้านการวิจัยและพัฒนา

ชื่อภาพ

ยีนบำบัด

ยีนบำบัด ในฐานะวิธีการรักษาโรคแบบใหม่ นำความหวังใหม่มาสู่การรักษาโรคที่แพทย์แผนปัจจุบันรักษาไม่หาย โดยส่วนใหญ่จะใช้เวกเตอร์และระบบส่งอื่นๆ ในการนำยีนภายนอกเข้าสู่เซลล์ของร่างกาย หรือใช้เทคโนโลยีการตัดต่อยีนเพื่อเปลี่ยนแปลงเบส การเพิ่มยีน หรือการลบยีนโดยตรง หรือการผสมเซลล์ของเนื้อเยื่อหรืออวัยวะบางส่วนกลับเข้าสู่ร่างกายหลังจากการดัดแปลงหรือการปรับเปลี่ยนในหลอดทดลองโดยเทคโนโลยีการตัดต่อยีน เพื่อซ่อมแซมยีนที่เสียหายและแก้ไขหน้าที่ของยีน และท้ายที่สุดเพื่อบรรลุเป้าหมายในการรักษาโรค


 

กลยุทธ์ในการรักษาด้วยยีนบำบัด

กลยุทธ์ของยีนบำบัดประกอบด้วย ยีนบำบัดในร่างกาย (การรักษาในร่างกาย) และยีนบำบัดนอกร่างกาย (การรักษาภายนอกร่างกาย)

 

• In Vivo Gene Therapy
ยีนบำบัดในร่างกาย คือการถ่ายโอนเวกเตอร์ไวรัสหรือเวกเตอร์ที่ไม่ใช่ไวรัสที่มีชิ้นส่วนยีนซ่อมแซมเข้าสู่ร่างกายของผู้ป่วยโดยการฉีดเข้าที่หรือระบบ และยีนจะถูกแทรกเข้าไปในโครโมโซมของผู้ป่วยในลักษณะที่ผสานรวมกันเพื่อซ่อมแซมยีน หรือส่งไปยังเซลล์ไมโทซิสระยะยาวหรือเซลล์ที่แบ่งตัวช้าในลักษณะที่ไม่ผสานรวม เพื่อให้การแสดงออกของดีเอ็นเอที่อยู่นอกโครโมโซมเสถียร กระบวนการแก้ไขทั้งหมดของยีนบำบัดในร่างกายเกิดขึ้นในร่างกาย และการรักษาต้องใช้วิธีการและเครื่องมือแก้ไขที่แม่นยำและมีประสิทธิภาพ รวมทั้งการตรวจสอบให้แน่ใจว่าเวกเตอร์ไวรัสไม่เป็นอันตรายต่อร่างกาย กระบวนการถ่ายโอนยีนต้องเอาชนะสภาพแวดล้อมภายในเซลล์ที่ซับซ้อนและอุปสรรคด้านองค์กรเพื่อส่งข้อมูลทางพันธุกรรมใหม่เข้าสู่เซลล์เป้าหมาย ซึ่งจะช่วยกระตุ้นการแสดงออกของยีนที่ถ่ายโอนอย่างมีประสิทธิภาพ

 

• Somatic Gene Therapy
ยีนบำบัดแบบสะท้อน คือการแยกเซลล์ออกจากร่างกายของผู้ป่วย นำยีนเข้าสู่เซลล์เป้าหมายผ่านตัวนำ ทำให้ยีนอยู่ในตำแหน่งหนึ่งหรือหลายตำแหน่งในโครโมโซมของเซลล์ผู้ป่วย ทำให้เกิดการแสดงออกอย่างต่อเนื่องของยีนที่ถ่ายโอน จากนั้นจึงนำเซลล์ที่ดัดแปลงแล้วกลับเข้าสู่ร่างกายของผู้ป่วยเพื่อบรรลุเป้าหมายในการรักษาโรค การดัดแปลงพันธุกรรมของเซลล์เป้าหมายโดยการรักษาด้วยยีนแบบสะท้อนดำเนินการในห้องปฏิบัติการ ซึ่งมีปัญหาเรื่องประสิทธิภาพการแก้ไขต่ำ การดัดแปลงพันธุกรรมของเซลล์เป้าหมายในการรักษาด้วยยีนบำบัดแบบ iatrogenic ดำเนินการในห้องปฏิบัติการ ซึ่งมีปัญหาเรื่องประสิทธิภาพการแก้ไขต่ำ อย่างไรก็ตาม เซลล์ที่ดัดแปลงอย่างถูกต้องสามารถคัดกรองได้ผ่านการทดลอง จากนั้นขยายและเพาะเลี้ยง และจากนั้นนำกลับเข้าสู่ร่างกายของผู้ป่วยเพื่อทำการรักษาโรคหลังจากที่เซลล์ที่ดัดแปลงแล้วมีจำนวนถึงระดับหนึ่ง เซลล์ที่ดัดแปลงอย่างถูกต้องต้องมีขนาดใหญ่พอที่จะย้อนกลับโรค หลีกเลี่ยงการรับรู้ทางภูมิคุ้มกัน อยู่รอดได้นาน หรือส่งต่อยีนที่ดัดแปลงแล้วให้กับลูกหลานเพื่อรักษาการแสดงออกของยีนปกติในลูกหลาน

 

 

 

เวกเตอร์สำหรับยีนบำบัด

• Gene Therapy Vectors
เวกเตอร์ยีนบำบัดเป็นสื่อสำคัญในการนำยีนภายนอกเข้าสู่เซลล์เป้าหมายในร่างกาย และความสามารถในการบรรทุกและประสิทธิภาพในการนำเข้าส่งผลต่อผลการรักษาอย่างมาก ซึ่งสามารถแบ่งออกเป็นเวกเตอร์ไวรัสและเวกเตอร์ที่ไม่ใช่ไวรัส

 

• Virus Vector
เวกเตอร์ไวรัสใช้ในการนำยีนเป้าหมายเข้าสู่เซลล์รับโดยใช้ไวรัส จึงทำให้สามารถรักษาโรคได้ ได้รับการนำมาใช้กันอย่างแพร่หลายในเซลล์ แบบจำลองสัตว์ และการประยุกต์ใช้ทางคลินิก เวกเตอร์ที่ไม่ใช่ไวรัสใช้เพื่อบรรลุวัตถุประสงค์ในการถ่ายโอนยีนผ่านวัสดุเวกเตอร์ที่ไม่ใช่ไวรัส

 

• Non-Viral Vector
ประสิทธิภาพการถ่ายทอดของเวกเตอร์ที่ไม่ใช่ไวรัสต่ำกว่าเวกเตอร์ไวรัส ซึ่งสามารถแสดงออกยีนเป้าหมายได้ในทันที ด้วยการพัฒนาเทคโนโลยี จึงมีการนำวัสดุส่งใหม่ๆ เช่น นาโนมีเดียเตอร์ เข้ามาใช้ และวัสดุส่งรุ่นใหม่จะกลายเป็นตัวเลือกที่ดีกว่าสำหรับยีนบำบัด

11